Anvisa aprova Niktimvo para doença crônica após transplante

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Niktimvo (axatilimabe) para tratar a doença crônica do enxerto contra o hospedeiro em pacientes que não responderam a pelo menos duas terapias sistêmicas anteriores. A autorização foi publicada em 5 de outubro de 2026 e contempla adultos e pacientes pediátricos com peso igual ou superior a 40 kg.

Complicação após transplante

A doença do enxerto contra o hospedeiro pode ocorrer depois de um transplante de medula óssea. Na forma crônica, costuma surgir a partir de cerca de 100 dias após o procedimento. Segundo a Anvisa, a condição acontece quando células de defesa do doador, chamadas linfócitos T, reconhecem tecidos do paciente transplantado como estranhos e passam a atacá-los.

A reação pode atingir diferentes órgãos e comprometer a qualidade de vida. A agência afirma que a doença está associada a elevada morbidade, piora da qualidade de vida e aumento da mortalidade. Para quem não responde a diferentes linhas de tratamento, as opções terapêuticas são limitadas, situação que a Anvisa descreve como uma necessidade médica ainda não atendida.

O Niktimvo é um anticorpo monoclonal. A indicação aprovada é específica para a forma crônica da doença e exige que o paciente já tenha apresentado falha a pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica. A autorização não abrange, conforme os dados informados pela agência, pacientes pediátricos com peso inferior a 40 kg.

Dados considerados na aprovação

A decisão levou em conta dados de um estudo clínico que avaliou diferentes doses do medicamento. De acordo com a Anvisa, a dose de 0,3 mg por quilo, administrada a cada duas semanas, apresentou a melhor relação entre benefícios e riscos entre as avaliadas.

Nos seis primeiros ciclos de tratamento, a taxa de resposta global registrada foi de 73,8%, segundo a agência. O dado se refere à resposta observada nesse período do estudo; a informação divulgada não detalha, nesse resultado, a evolução individual dos pacientes nem permite concluir que o medicamento represente cura da doença.

Com o registro, o medicamento passa a ter indicação aprovada no Brasil para o grupo de pacientes descrito. A decisão amplia as opções terapêuticas para pessoas com doença crônica do enxerto contra o hospedeiro que não obtiveram resposta adequada a tratamentos sistêmicos anteriores.